Planet Flem/Digital Vision Vectors//Getty Images
Για ιστορίες σχετικά με την επιστήμη της υγιεινής ζωής, εγγραφείτε στο ενημερωτικό δελτίο του NPR Health.
Ένα πειραματικό φάρμακο που οι γιατροί ήλπιζαν ότι θα ήταν η επόμενη μεγάλη πρόοδος στην πρόληψη των καρδιακών προσβολών και των εγκεφαλικών επεισοδίων απέτυχε σε ένα κρίσιμο τεστ, ανέφεραν ερευνητές το Σάββατο.
Το φάρμακο, το οποίο μειώνει τα επίπεδα ενός σωματιδίου στο αίμα που σχετίζεται με καρδιακές προσβολές και εγκεφαλικά, δεν προστάτευσε τους εθελοντές σε μια προσεκτική μελέτη.
“Σοκαρίστηκα. Είχα μεγάλες ελπίδες για επιτυχία”, λέει Στίβεν Νίσενκαρδιολόγος στην κλινική του Κλίβελαντ που ηγήθηκε της μελέτης. “Η καρδιαγγειακή νόσος εξακολουθεί να είναι η κύρια αιτία θανάτου στις ανεπτυγμένες χώρες. Και έτσι πραγματικά ελπίζαμε να βρούμε πρόσθετες θεραπείες που θα μείωναν τον κίνδυνο.”
Η έρευνα είχε ως στόχο να βοηθήσει τους ανθρώπους που φαίνεται να κάνουν τα πάντα σωστά. Διατηρούν τη χοληστερόλη και την αρτηριακή τους πίεση χαμηλά, τρώνε καλά, διατηρούν ένα υγιές βάρος και ασκούνται τακτικά. Αλλά πολλοί εξακολουθούν να υποφέρουν από καρδιακές προσβολές και εγκεφαλικά.
«Αυτό το είδος ασθενών που βλέπουμε πολύ συχνά, και κάναμε πραγματικά ό,τι μπορούσαμε για να προσπαθήσουμε να βρούμε έναν τρόπο να βοηθήσουμε αυτούς τους ασθενείς», λέει ο Nissen.
Πολλοί από αυτούς τους ασθενείς έχουν αυξημένα επίπεδα στο αίμα μιας πρωτεΐνης που μεταφέρει χοληστερόλη που ονομάζεται λιποπρωτεΐνη(a) ή Lp(a), η οποία θεωρείται από καιρό ότι αυξάνει τον κίνδυνο για καρδιακή νόσο.
“Περίπου το 20% του παγκόσμιου πληθυσμού έχει αυξημένα επίπεδα. Και αυτό είναι περίπου ένα δισεκατομμύριο άνθρωποι. Επομένως, είναι μια κοινή διαταραχή”, λέει ο Nissen.
Οι ερευνητές έψαχναν για ένα φάρμακο για τη μείωση της Lp(a)
Μέχρι πρόσφατα, οι γιατροί δεν είχαν φάρμακα που θα μπορούσαν να μειώσουν τα επίπεδα Lp(a). Ωστόσο, αρκετές φαρμακευτικές εταιρείες έχουν αναπτύξει πειραματικά νέα φάρμακα τα τελευταία χρόνια που μπορούν να μειώσουν το αυξημένο Lp(a).
Έτσι, ο Nissen και οι συνεργάτες του έδωσαν σε 8.350 ενήλικες που είχαν ήδη καρδιακή νόσο είτε ένα εικονικό φάρμακο είτε ένα φάρμακο που ονομάζεται pelacarsen, το οποίο μειώνει το Lp(a).
Το φάρμακο κατέστειλε τα επίπεδα Lp(a) κατά περίπου 78%, έδειξαν οι ερευνητές. Αλλά μετά από πέντε χρόνια, αυτή η πτώση δεν μεταφράστηκε σε σωτηρία ανθρώπων από καρδιαγγειακές επιπλοκές.
«Πολύ απογοητευτικό, τρομερά απογοητευτικό», λέει ο Nissen, ο οποίος παρουσίασε τις πρώτες λεπτομέρειες για τη μελέτη σε Συνάντηση της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας στο Σικάγο το Σάββατο και δημοσίευσε περισσότερες λεπτομέρειες στο New England Journal of Medicine και το NEJM Records.
Η φαρμακοποιός Novartis, η οποία χρηματοδότησε τη μελέτη, ανακοινώθηκε τον περασμένο μήνα ότι τα αποτελέσματα της μελέτης δεν είχαν επιτύχει τους στόχους της, αλλά χωρίς να αποκαλύψουν συγκεκριμένες λεπτομέρειες.
Σε δήλωσή της, η Novartis είπε ότι η μελέτη “παρέχει ουσιαστικά στοιχεία” σχετικά με τη σχέση μεταξύ της Lp(a) και της καρδιακής νόσου και μπορεί να “βοηθήσει στην ενημέρωση μελλοντικών προσεγγίσεων για τη διαχείριση του καρδιαγγειακού συστήματος”. «Η πρόοδος στην επιστήμη εξαρτάται από την επιδίωξη απαιτητικών ερωτημάτων και μελετών [like the pelacarsen study] διαδραματίζουν κρίσιμο ρόλο στην προώθηση του πεδίου, ακόμα κι αν τα αποτελέσματα δεν είναι αυτά που ελπίζαμε», ανέφερε η εταιρεία.
Τι πήγε στραβά;
Η αποτυχία του φαρμάκου να βοηθήσει τους ασθενείς είναι εκπληκτική γιατί τόσοι πολλοί επιστήμονες, γιατροί και εταιρείες φαρμάκων ήλπιζαν ότι τα φάρμακα μείωσης του Lp(a) θα ήταν το επόμενο σημαντικό όπλο στη μάχη κατά των καρδιαγγειακών παθήσεων, που σκοτώνουν περισσότερους από 900.000 Αμερικανούς κάθε χρόνο.
«Νομίζω ότι είναι μεγάλη υπόθεση γιατί οι προσδοκίες ήταν τόσο μεγάλες που θα κατέληγε να είναι θετικό», λέει Harlan Krumholzκαρδιολόγος του Πανεπιστημίου Yale. «Και λοιπόν ήταν πραγματικά τρομακτικό να το βλέπω αυτό».
Οι ερευνητές ξύνουν το κεφάλι τους για το τι πήγε στραβά.
Θα μπορούσε να αποδειχθεί ότι το υψηλό Lp(a) δεν προκαλεί στην πραγματικότητα καρδιακές προσβολές και εγκεφαλικά, αλλά αντίθετα είναι δείκτης για κάτι άλλο που αυξάνει τον κίνδυνο.
Θα μπορούσαν να υπάρχουν άλλοι λόγοι για τους οποίους η μελέτη απέτυχε.
“Ίσως χρειαστεί να κάνετε θεραπεία περισσότερο. Ίσως χρειαστεί να κάνετε θεραπεία νωρίτερα, προτού οι άνθρωποι εμφανίσουν προχωρημένη σκλήρυνση των αρτηριών”, λέει Ρότζερ Μπλούμενταλκαρδιολόγος στο Πανεπιστήμιο Johns Hopkins.
Μια άλλη πιθανότητα είναι ότι τα φάρμακα που μειώνουν την Lp(a) μπορούν να βοηθήσουν μόνο άτομα με υψηλότερα επίπεδα Lp(a).
«Ίσως θα έπρεπε να απαιτείται υψηλότερο Lp(a) για την είσοδο στη δοκιμή», λέει Ντέιβιντ Μάρονκαρδιολόγος από το Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ που υπηρετεί ως πρόεδρος της Αμερικανικής Εταιρείας Προληπτικής Καρδιολογίας.
Η μελέτη pelacarsen θα μπορούσε επίσης να έχει αποτύχει επειδή τα φάρμακα που μειώνουν το Lp(a) μπορεί να ωφελήσουν μόνο άτομα των οποίων η αρτηριακή πίεση και η κακή χοληστερόλη δεν ελέγχονταν τόσο καλά, είπαν αρκετοί ειδικοί.
Μια άλλη εξήγηση θα μπορούσε να είναι ότι υπάρχει κάτι σχετικά με το pelacarsen, το πειραματικό φάρμακο, που δεν παράγει όφελος.
Είναι πιθανό άλλα φάρμακα που μειώνουν το Lp(a).
Αρκετοί άλλοι κατασκευαστές φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων των Amgen και Eli Lilly, δοκιμάζουν άλλα πειραματικά φάρμακα που μειώνουν το Lp(a). Τα αποτελέσματα αυτών των δοκιμών αναμένεται να είναι διαθέσιμα τα επόμενα χρόνια.
«Το μήνυμα είναι ότι η ιστορία δεν έχει τελειώσει», λέει Κάρολ Γουάτσονκαρδιολόγος στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες. «Είναι κάπως μόλις αρχίζει».
